Metreleptin
Metreleptin ist ein Arzneistoff zur Leptin-Ersatztherapie.[1][2] Das Protein Metreleptin ist ein rekombinantes Analogon des humanen (also menschlichen) Leptins. Eingesetzt wird Metreleptin zur Behandlung der sehr seltenen Erkrankung (orphan disease) Lipodystrophie.
| Metreleptin | ||
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| Andere Namen |
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| Masse/Länge Primärstruktur | 16.156 g·mol−1 | |
| Bezeichner | ||
| Externe IDs |
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| Arzneistoffangaben | ||
| ATC-Code | A16AA07 | |
| DrugBank | DB09046 | |
In den USA ist Metreleptin seit 2014 seitens der amerikanischen Zulassungsbehörde (FDA) unter dem Handelsnamen Myalept zugelassen.[3] Für die EU erfolgte die Zulassung im Juli 2018 als Myalepta.[1][4][5]
Eigenschaften
Metreleptin wird als rekombinantes Protein in E.coli hergestellt.[6] Das Metreleptin wird anschließend gereinigt. Metreleptin besteht aus 147 Aminosäuren mit einer Disulfidbrücke zwischen Cysteinen an den Positionen 97 und 147.[6]
Klinische Angaben
Anwendungsgebiete
Metreleptin ist ein rekombinantes humanes Leptin-Analogon, vorgesehen als Ergänzung zu einer Diät in der Ersatztherapie zur Behandlung von Komplikationen eines Leptin-Mangels bei Patienten mit einer angeborenen oder erworbenen generalisierten Lipodystrophie.[5][7] Es wird subkutan injiziert.
Lipodystrophie ist mit einer Prävalenz von etwa 1 zu 1 Million sehr selten.[8] Metreleptin wurde im Juli 2012 für die EU als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen.[5]
Gegenanzeigen und weitere Anwendungsbeschränkungen
Metreleptin darf nicht angewendet werden bei allgemeinem Übergewicht, das nicht mit einer angeborenen Lipodystrophie assoziiert ist,[5][7] sowie bei bestehender Überempfindlichkeit auf Metreleptin.[5][7]
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Metreleptin in der Behandlung einer partiellen Lipodystrophie oder zur Behandlung einer Lebererkrankung, inkl. einer Steatohepatitis, wurden bisher nicht ausreichend untersucht.[5][7] Metreleptin ist nicht vorgesehen zur Anwendung bei Patienten, die aufgrund einer antiretroviralen Therapie an einer HIV-assoziierten Lipodystrophie leiden, oder bei Patienten mit einer metabolischen Erkrankung, inkl. Diabetes mellitus und Hypertriglyceridämie.[5][7]
Unerwünschte Wirkungen
Als Nebenwirkungen wurden Anti-Metreleptin-Antikörper mit neutralisierender Eigenschaft beobachtet.[5][7]
Studien
Aktuell laufen ca. 30 Studien, die bei clinicaltrials.gov gelistet sind.[9]
Handelsnamen
Der Handelsname für Metreleptin in der EU ist Myalepta; Hersteller ist Aegerion (EU). Der Handelsname in den USA lautet Myalept; Hersteller ist Novelion. Aegerion ist die europäische Tochtergesellschaft von Novelion.
Literatur
- JCEM: Brown Rebecc J, et al.: The Diagnosis and Management of Lipodystrophy Syndromes: A Multi-Society Practice Guideline. In: The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism. Dezember 2016, doi:10.1210/jc.2016-2466.
Einzelnachweise
- Myalepta-Metreleptin, EPAR der EMA (engl.), abgerufen am 15. November 2018
- An overview of Myalepta and why it is authorised in the EU, EMA (engl.), abgerufen am 15. November 2018
- Drugs@FDA: FDA Approved Drug Products, FDA: Approval Date(s) and History, Letters, Labels, Reviews for BLA 125390, abgerufen am 4. September 2017.
- Novelion Therapeutics Announces Marketing Authorization for MYALEPTA® (metreleptin) in the European Union to Treat Generalized and Partial Lipodystrophy, PM Novelion vom 21. Dezember 2016, abgerufen am 15. November 2018.
- Novelion Therapeutics’ Subsidiary Files for European Approval for Metreleptin as a treatment for Generalized Lipodystrophy and a Subset of Patients with Partial Lipodystrophy, PM Novelion vom 21. Dezember 2016, abgerufen am 15. November 2018.
- DailyMed - MYALEPT- metreleptin injection, powder, lyophilized, for solution. In: dailymed.nlm.nih.gov. 1. September 2015, abgerufen am 20. September 2017.
- How Myalept works, Produkt Website (englisch).
- Lipodystrophie – Fettgewebemangel mit fatalen Folgen, PZ Pharmazeutische Zeitung Ausgabe 24/2017, abgerufen am 4. September 2017.
- Übersicht der aktuell laufen Studien bei clinicaltrials.gov
